鼓励新药研发,降低药品价格…罕见病的防治开创了中国模式。

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鼓励新药研发,动态调整目录,降低药品价格。

罕见病防治创中国模式(大健康观察)

人民日报海外版记者熊健《人民日报海外版》(2022年1月4日09版)

随着国家医疗保障体系的逐步完善,罕见病的治疗和保障越来越受到重视。

在近日召开的2021中国罕见病大会上,国家医保局副局长李伟介绍,截至目前,我国已有60余种罕见病药物获批上市,其中40余种已纳入国家医保药品目录。2021年共有7种罕见病谈判成功,平均降价65%。

中国罕见病大会由国家卫生健康委、中国红十字会指导,中国罕见病联盟、中国红十字基金会、中国医学创新促进会、中国医院协会主办。

全国人大常委会副委员长、中国红十字会会长诸宸在会上说,党的十八大以来,罕见病这一特殊领域越来越受到国家和社会各界的重视。国家卫生、科技、药监、医保等相关部门通力合作。在加强政策研究和制度建设的基础上,通过制定罕见病目录、建立全国罕见病诊疗协作网络、加强区域合作和远程支持等措施。,他们形成了共同努力探索解决罕见病防治问题的“中国模式”,共同推动罕见病防治保护再上新台阶。

关注罕见疾病

体现生命至上

罕见病防治研究意义重大。

国家罕见病诊断、治疗和支持专家委员会顾问钟南山院士指出:首先,罕见病虽然罕见,但我国任何一种罕见病患者数量都很大,是一个容易被忽视的弱势群体。重视罕见病体现了党和国家“生命至上”的国策。

其次,在临床医生对多种疾病的分析和综合中,罕见病往往最终被发现或确诊,这实际上带动了我们对许多疾病的诊断和鉴别诊断的认识。要找出一种罕见病,我们必须对许多所谓的常见病或罕见病有更多的了解,消除它们,然后通过一些特殊的诊断得到正确的结论,这将大大提高我们对许多疾病的认识。

第三,中国对罕见病的深入研究将为该领域的国际防治提供新思路。

R&D有一个平台

提高供应能力

“十三五”期间,魏健、龚欣等五部门联合发布了《第一批罕见病目录》,收录罕见病121种。目前,我国已有83种治疗药物上市。

工业和信息化部副部长王江平表示,工业和信息化部高度关注罕见病患者用药需求,通过实施《医药产业发展规划指南》和《医药产业发展“十四五”规划》,引导企业加强罕见病专用药研发,将罕见病药物产业化项目纳入重点项目, 推动建立罕见病药物研发平台,支持鼓励企业充分发挥在罕见病药物研发中的主体作用。 同时,将罕见病药品纳入小品种药品和短缺药品管理,开展集中生产基地建设和生产供应监测,不断提升罕见病药品供应保障能力。

王江平表示,工信部将努力营造良好的产业政策和市场环境,持续推动医药产业高质量发展;要努力调动科研机构和生产企业开发罕见病药物的积极性,尽快实现罕见病治疗药物的研发和生产;着力加强罕见病药品生产供应监测和供需对接,推动建立短缺药品供应保障联盟,充分发挥国家医药储备蓄水池作用,为满足人民群众健康需求和美好生活向往作出新贡献,继续全力支持罕见病防治和保护。

审批正在优化。

加快上市时间

“今年,美国食品药品监督管理局州新批准了10种罕见病药物,如利培酮口服溶液剂粉剂和布罗萨德优马布注射液,用于治疗脊髓性肌萎缩症(SMA)、青年帕金森病、高氨血症等罕见病。”国家副主任陈表示,“这些药物填补了国内罕见病治疗药物的空白,为更多罕见病患者延缓病情发展、提高生活质量带来了希望。”

近年来,国家美国食品药品监督管理局不断优化审批程序,加快罕见病新药上市。

2020年新修订的《药品注册管理办法》明确,对罕见病防治具有明显临床价值的创新药、改良新药纳入优先审评审批程序,临床急需、境外上市但未在国内上市的罕见病药品应在70日内审结。在所有药品上市申请中,罕见病药品的审评审批时间最短。

同时,境外上市的罕见病新药将纳入特殊渠道审批。目前已筛选并发布3批临床急需的海外新药品种,其中罕见病治疗药物超过总入选药物的50%。特殊渠道上市的罕见病药物将在3个月内结束。

陈表示,国家积极搭建交流平台,先后出台了《药品交流与技术评价管理办法》、《药品境外临床试验数据受理技术指导原则》等一系列技术指导原则,指导罕见病治疗药物的研发。同时,要加强与其他部门的联动,配合财政部对罕见病治疗药物实施税收优惠。第一批21个、第二批14个品种的罕见病药品按照3%的征收率按照简易方法计算缴纳增值税,鼓励罕见病医药产业发展,降低患者用药成本。

好药进医保

价格大大降低。

国家医保局自2018年成立以来,连续四年每年对医保药品目录进行一次动态调整,已将507种新药、好药纳入目录。通过目录调整,药品保护范围不断扩大,结构不断优化。

李涛指出,截至目前,我国已有60多种罕见病获批上市,其中40多种已纳入国家医保目录,涉及25种疾病。与此同时,通过谈判获得罕见病药品,罕见病药品价格大幅降低。今年,7种罕见病药物谈判成功,平均降价65%。特别是脊髓性肌萎缩注射液已经大幅度降价列入目录,从年天价70万元降到平民价3万多元。此外,医保费用的报销基本解决了脊肌萎缩症患者的用药问题,大大减轻了患者的经济负担,挽救了很多罕见病患者的生命。

“但与此同时,我们也要看到,目前基本医疗保险的定位仍然是基础性的,必须全力以赴,量力而行。下一步,国家医保局将会同各方共同采取一系列措施,持续推进罕见病患者用药保障。”李伟表示,一方面,将继续推进医保药品目录调整,优先将符合条件的罕见病药品纳入医保药品目录;另一方面,积极推进和完善多元医疗保险体系建设,充分发挥基本医疗保险、重大疾病保险、慈善救助等各项保障功能,进一步提高罕见病医疗保障水平。

原标题:鼓励新药研发、降低用药价格……罕见病防治创出中国模式 责任编辑:郑莉莉